IQWiG: Studiendesigns unter der Lupe

Schnellere Arzneimittelzulassung durch randomisierte kontrollierte Studien auf Registerbasis?
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Studiendesigns unter der Lupe
IQWiG-Autoren zu Vor- und Nachteile von Studiendesigns. © CrazyCloud/stock.adobe.com
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IQWiG-Autoren stellen die Vor- und Nachteile von Studiendesigns vor, die explanatorische und pragmatische Aspekte vereinen. Vor allem randomisierte kontrollierte Studien (RCT) auf Registerbasis haben Potenzial.    

Randomisierte kontrollierte Studien (RCT), wie sie etwa für die Zulassung neuer Arzneimittel erforderlich sind, werden oft kritisiert, weil sie zu komplex, zu langwierig und – wegen der stark kontrollierten Studienbedingungen – kaum auf den klinischen Versorgungsalltag übertragbar seien. Kritiker bevorzugen sogenannte pragmatische Studien, in denen „Real World Evidence“ gewonnen werden könne.

Pragmatische Designs senken Aussagekraft

In einem Artikel in der Zeitschrift Prävention und Gesundheitsförderung stellen Stefan Lange, stellvertretender Leiter des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG), und sein Kollege Jörg Lauterberg das Spektrum vor, das zwischen den Reinformen dieser beiden Studiendesigns liegt. Mit einem allzu pragmatischen Design handelt man sich einen erheblichen Verlust an Aussagekraft ein, weil man zu wenige Parameter kontrolliert und damit unter Umständen unterschiedliche Effekte nicht mehr voneinander trennen kann. Um dennoch sinnvolle Aussagen treffen zu können, muss man sehr viele Patientinnen und Patienten einschließen. Das stellt das Credo der leichteren Realisierbarkeit pragmatischer Studien infrage.

Erkenntnisse schneller übertragbar 

Sogenannte registerbasierte RCT (RRCT) sollen das Beste aus beiden Welten vereinen – also sichere und zugleich in die Routineversorgung übertragbare Erkenntnisse liefern – und zudem weniger aufwendig durchzuführen sein, da sie auf bereits bestehenden Strukturen aus Patientenregistern zurückgreifen. Die Autoren würdigen das Potenzial eines solchen Designs, weisen aber darauf hin, dass die Datenqualität der Basisvariablen und Outcomes in vielen Registern für gute RRCT noch nicht genügt.

Modifikation der Gesetzgebung?

Abschließend regen Lange und Lauterberg eine Modifikation der Gesetzgebung zur sogenannten anwendungsbegleitenden Datenerhebung für Arzneimittel mit sehr begrenzter  Evidenz an: In ihr sind randomisierte Vergleiche bislang ausdrücklich ausgeschlossen. Solche neuen Wirkstoffe mit relativ unaufwendigen und zugleich aussagekräftigen registerbasierten RCT weiter zu erforschen, sollte nach Ansicht der Autoren unbedingt ermöglicht werden.

Fazit

  • Zu den Hauptmerkmalen pragmatischerer Studien gehören möglichst wenig restriktive Ein- und Ausschlusskriterien (Patienten, Einrichtungen) und die Berücksichtigung patientenrelevanter Outcomes.
  • Mit dem PRECIS-2-Tool („pragmatic-explanatory continuum indicator summary“) lässt sich in der Studienplanung der notwendige Mix von pragmatischen und explanatorischen Designelementen systematisch reflektieren.
  • Registerbasierte randomisiert kontrollierte Studien (RRCT) haben bei hoher Qualität des Patientenregisters das Potenzial, mit geringerem Aufwand in guter Verbindung von interner und externer Validität Fragen zum klinischen Nutzen von Interventionen zu beantworten.
  • Pragmatischere randomisiert kontrollierte Studien (RCT) zur Nutzenbewertung in Deutschland bedürfen verstärkter Förderung mit einer Entwicklung klinischer Forschungsplattformen unter Vernetzung von Einrichtungen der Routineversorgung.
  • Regulatorische Hindernisse zur Durchführung von registerbasierten RCT und Plattformstudien müssen abgebaut werden.

Originalpublikation
Lange, S., Lauterberg, J. Pragmatischere randomisierte Studien mit Fokus auf Registerbasierung. Präv Gesundheitsf (2022). doi.org/10.1007/s11553-022-00974-w

Quelle: IQWiG

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