Effektive Dreifachtherapie bei Mukoviszidose

Bisher wurde Mukoviszidose, auch cystische Fibrose (CF) genannt, nur symptomatisch behandelt in Form von schleimlösenden Inhalationen und Antibiotika. Seit 2020 gibt es jedoch die Dreifachtherapie ETI, welche die drei Wirkstoffe Elexacaftor, Tezacaftor und Ivacaftor kombiniert. Diese drei Wirkstoffe sind CFTR-Modulatoren und wirken damit direkt auf die Ursache. Bei CF hat das Gen für den Transportkanal CFTR einen Fehler, wodurch der Salz- und Wasserhaushalt im Körper gestört ist und es zur Produktion von zähem Schleim kommt, der verschiedene Organe verstopfen kann, darunter die Lunge.

Bekämpfung biologischer Ursachen

Dank der Dreifachtherapie wird die Funktion des Transportkanals jedoch verbessert und das langfristig, wie eine Studie unter Beteiligung der Medizinischen Hochschule Hannover (MHH) zeigt. In der multizentrischen Beobachtungsstudie MODULATE-CF wurden die Daten von 198 CF-Patientinnen und -Patienten gesammelt, der jüngste Teilnehmende war sechs Jahre alt. Bisherige Studien haben zwar schon die Wirkung belegt, doch die Studie konzentrierte sich auf die Entwicklung der Entzündungswerte. So zeigte sich bereits nach drei Monaten ein Rückgang der Entzündungsmarker im Blut, der bei vielen Teilnehmenden über einen Zeitraum von zwei Jahren erhalten blieb.

So verbessert die ETI-Therapie nicht nur den Abtransport des Schleims, sondern beeinflusst auch grundlegende biologische Prozesse wie die chronische Entzündung, die eine wichtige Rolle in der langfristigen Gewebeschädigung spielt. „Mit dieser Studie zeigen wir erstmals im Versorgungsalltag, dass die Dreifachtherapie nicht nur die Lunge entlastet, sondern systemische Entzündungen langfristig reduziert – ein wichtiger Schritt für das Verständnis des biologischen Nutzens dieser Behandlung“, sagt Professor Anna-Maria Dittrich, Oberärztin an der Klinik für Pädiatrische Pneumologie, Allergologie und Neonatologie der MHH. 

Gerade für junge Patientinnen und Patienten bietet die Studie eine wichtige wissenschaftliche Grundlage für ihre Langzeitprognose. Obwohl es mehr als 2.000 Mutationsvarianten des CFTR-Gens gibt, haben 85 bis 90 Prozent der CF-Patientinnen und -Patienten dieselbe Mutation, bei der die ETI-Therapie greift. Auch wenn die Entzündungswerte langfristig verbessert werden konnten, zeigt die Studie auch, dass die Entzündung nicht gänzlich eingedämmt werden konnte. Weitere Forschungsarbeiten zu anderen Therapieansätzen bleiben daher immer noch notwendig.

Literatur:
Halle O, Graeber SY, Dittrich A.-M. et al.: Reduction of systemic inflammation by elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor correlates with lung function improvement in cystic fibrosis. European Respiratory Journal 2025, 66(6): 2500150, DOI: 10.1183/13993003.00150-2025.

Quelle: idw