Schwere Immunthrombozytopenie erfolgreich behandelt

Leben ohne Dauertherapie ?
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Symbolbild für eine ITP.
© masss/stock.adobe.com
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Mit einem neuen Immuntherapie-Ansatz konnte eine Patientin mit einer besonders schweren Form der seltenen Blutkrankheit Immunthrombozytopenie (ITP) erfolgreich behandelt werden.

Die Immunthrombozytopenie ist eine seltene Autoimmunerkrankung, bei der das Immunsystem die eigenen Blutplättchen angreift und zerstört. Sinkt ihre Zahl stark ab, kann es bereits bei kleineren Verletzungen zu schweren, potenziell lebensbedrohlichen Blutungen kommen. Während viele Betroffene auf Standardtherapien ansprechen, bleibt die Erkrankung bei einem Teil der Patientinnen und Patienten trotz intensiver Behandlung unkontrolliert – so auch bei der beschriebenen Patientin über mehrere Jahre.

Einsatz von T-Zell-Engager

Alle zuvor eingesetzten Therapien hatten bei der Patientin keine nachhaltige Wirkung gezeigt. Ein gemeinsames Team der Universitätsmedizin Magdeburg und der Universitätsklinik Freiburg konnte die Patientin mit einer besonders schweren Form der seltenen Blutkrankheit Immunthrombozytopenie (ITP) nun erfolgreich behandeln. Zum Einsatz kam ein sogenannter T-Zell-Engager – ein aus der modernen Krebstherapie bekannter Wirkstoff, der hier erstmals genutzt wurde, um gezielt in die fehlgeleitete Immunantwort bei ITP einzugreifen. Diese Wirkstoffe gehören zu einer neuen Klasse immuntherapeutischer Medikamente. Sie stellen eine gezielte Verbindung zwischen körpereigenen Abwehrzellen – den T-Zellen – und krankheitsverursachenden Immunzellen, insbesondere Plasmazellen, her. Auf diese Weise können T-Zellen die entarteten Plasmazellen selektiv eliminieren. Nach der Behandlung erreichte die Patientin stabile Blutwerte und benötigt aktuell keine dauerhafte Therapie mehr.

Krankheitskontrolle ist außergewöhnlich

„Eine derart anhaltende Krankheitskontrolle bei einer so intensiv vorbehandelten ITP ist außergewöhnlich“, sagt Prof. Dr. med. Jesus Duque-Afonso von der Universitätsklinik Freiburg, der die Patientin seit Jahren betreut. „Der Therapieerfolg ist das Ergebnis einer engen und vertrauensvollen Zusammenarbeit zwischen den Teams beider Standorte. Die Verbindung aus klinischer Erfahrung, immunologischer Expertise und translationaler Forschung war entscheidend“, betont Prof. Dr. med. Dimitrios Mougiakakos, Direktor der Universitätsklinik für Hämatologie, Onkologie und Zelltherapie Magdeburg. Der Fall zeige das Potenzial gezielter T-zellbasierter Immuntherapien auch jenseits der Krebsmedizin. „Unser nächstes gemeinsames Ziel ist es zu verstehen, welche immunologischen Veränderungen nach der Behandlung stattfinden und warum der Therapieerfolg so nachhaltig ist“, ergänzt Prof. Dr. med. Robert Zeiser, stellvertretender Ärztlicher Direktor der Klinik für Innere Medizin I am Universitätsklinikum Freiburg.

Bisher wenige Berichte über Einsatz

Weltweit existieren bislang nur sehr wenige Berichte über den Einsatz von T-Zell-Engagern bei Autoimmunerkrankungen. Solche Wirkstoffe werden bisher vor allem in der Krebsmedizin eingesetzt. Die Forschenden betonen jedoch, dass weitere große, kontrollierte klinische Studien notwendig seien, um Wirksamkeit, Sicherheit und langfristige Effekte dieses Ansatzes systematisch zu untersuchen. 

Literatur:
Duque-Afonso J, et al.: BCMA-CD3 T-cell engager as salvage therapy for multirefractory primary immune thrombocytopenia. The Lancet, Volume 407, Issue 10527, 489 - 491.

Quelle: Unimedizin Magdeburg

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