Die Immunthrombozytopenie (ITP) ist eine seltene Autoimmunerkrankung, bei der das Immunsystem fälschlicherweise und in großen Mengen Antikörper gegen die Thrombozyten produziert. Diese markieren die lebenswichtigen Blutplättchen im Körper und leiten so ihre Zerstörung ein. Durch den resultierenden Mangel an Blutplättchen kommt es zu einem stark erhöhten Blutungsrisiko. Etwa zwei bis vier von 100.000 Menschen sind von der Erkrankung betroffen. Bei chronischen und schweren Fällen schlagen die herkömmlichen Behandlungen jedoch oft nicht mehr an. Für sie gab es bisher kaum Hoffnung auf eine dauerhafte Besserung ohne Dauermedikation.
Einsatz von Teclistamab
Während ITP bislang eine lebenslange Behandlung mit mehreren Medikamenten, bei nicht unerheblichen Nebenwirkungen, erforderte, setzten Forschende und Mediziner der Charité und der Universitätsmedizin Greifswald bei drei dieser besonders schwer betroffenen Patienten auf den bispezifischen Antikörper Teclistamab. Es handelt sich um ein Blutkrebs-Medikament. Damit habe sich im Zuge der vorübergehenden Immuntherapie das Blutbild der Patienten innerhalb weniger Tage vollständig normalisiert. Die behandelten Patienten seien seit mehreren Monaten symptom- und therapiefrei, auch die bisherige Dauermedikation sei nun verzichtbar, so das Team. Das Verfahren funktioniere wie eine biologische Brücke: Ein Teil klammere sich an das Protein BCMA auf den fehlerhaften Plasmazellen, die die zerstörerischen Autoantikörper herstellen. Der andere Teil greife sich körpereigene T-Zellen, also Abwehrzellen, und aktiviere diese, um die kranken Plasmazellen direkt zu vernichten. Das stoppe die Produktion der Antikörper, die für den rasanten Abbau der Blutplättchen verantwortlich sind.
Therapie wurde gut vertragen
„Der Erfolg dieser zeitlich begrenzten Therapie war bei allen drei intensiv vorbehandelten Patientinnen und Patienten eindrucksvoll“, sagt Dr. Marie Luise Hütter-Krönke, Initiatorin und Studienleiterin an der Charité. „Die Anzahl der Blutplättchen normalisierte sich extrem schnell innerhalb von jeweils 4, 9 und 23 Tagen nach Behandlungsbeginn. Auch die akuten Blutungssymptome verschwanden umgehend“, so die Oberärztin an der Medizinischen Klinik mit Schwerpunkt Hämatologie, Onkologie und Tumorimmunologie am Campus Benjamin Franklin. In der Konsequenz wurde die bisherige Therapie, darunter beispielsweise die Kortisonbehandlung, schrittweise reduziert und eingestellt. „Aktuell sind die drei Patientinnen und Patienten jeweils seit 9, 8 und 5 Monaten stabil und leben medikamentenfrei. Geringfügige Nebenwirkungen, wie vorübergehendes leichtes Fieber oder ein zeitweiser Rückgang bestimmter Immunzellen, waren gut kontrollierbar“, sagt Prof. Jan Krönke von der Unimedizin Greifswald „Insgesamt wurde die Therapie von den Betroffenen gut vertragen. Bei einer Patientin, die zusätzlich an einer autoimmunen Blutarmut litt, dem sogenannten Evans-Syndrom, normalisierte sich auch die Zahl der roten Blutkörperchen.“
Weitere Studien sollen folgen
Medizinisch sei es jedoch noch zu früh von einer Heilung zu sprechen. Hierzu müssten die Blutwerte in der Nachkontrolle weiterhin stabil bleiben. Ebenso müsse das Immunsystem komplett regeneriert sein, ohne dass fehlerhafte Antikörper die Thrombozyten erneut angreifen. Weitere klinische Studien sollen nun folgen, um zu zeigen, wie sicher die Therapie auf Dauer ist und ob sie auch bei größeren Gruppen von Patienten wirksam ist. Außerdem wollen die Forschenden der Frage nachgehen, ob der Ansatz auch bei ähnlichen Autoimmunerkrankungen erfolgversprechend ist.
Quelle: idw/Universität Greifswald
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